טיפול מניעתי

מהו טיפול מניעתי?

טיפול מניעתי הוא מתן קבוע (תוך ורידי, תת עורי או אחר) של חומר הומאוסטטי במטרה למנוע דימום (במיוחד דימום מפרק מסכן חיים או חוזר) אצל אנשים עם המופיליה. מטרת הטיפול המניעתי היא שאנשים עם המופיליה ינהלו חיים פעילים, וישיגו איכות חיים המשתווה לאנשים שאינם סובלים מהמופיליה.

טיפול מניעתי צריך להיות סטנדרט הטיפול בכל מקום בעולם. ההמלצה הקלינית של טיפול מונע מגיעה מהתבוננות מדעית בנתוני חולים שהראו כי אנשים עם המופיליה בינונית או קלה (שיש להם רמות של גורם קרישה של 1% ומעלה) חווים הרבה פחות דימום ספונטני. יש להם פחות נזק למפרקים מאשר אנשים הסובלים מהמופיליה חמורה (שיש להם פחות מ-1% מגורם הקרישה) ואיכות חיים משופרת.

מדוע מומלץ טיפול מניעתי?

בניגוד לטיפול לפי דרישה, המהווה הניתן על מנת לעצור דימום פעיל שנמצא בתהליך, טיפול מניעתי ניתן למניעת דימום לפני תחילתו. טיפול לפי דרישה עשוי להפחית את הכאב וההשפעה המתישה של דימומים בודדים, אך אינו יכול לשנות באופן משמעותי את פרופיל הדימום.

לכן, טיפול לפי דרישה אינו משנה את ההתקדמות הטבעית של דלקת מפרקים המופילית, אשר מובילה לנזק שרירי ולשלד ולסיבוכים אחרים הנגרמים מדימום. השימוש בטיפול מונע תמיד מומלץ ומועדף על פני טיפול לפי דרישה, שכן האידיאל הוא שאנשים עם המופיליה לא יחוו דימומים כלשהם (כלומר, ישיגו "אפס" דימומים), שכן כל דימום עלול לגרום לנזק, במיוחד במפרקים.

מתי מתחילים ומפסיקים טיפול מונע?

הגישה הטובה ביותר היא להתחיל טיפול מונע מוקדם ככל האפשר, כדי לשמר את בריאות המפרקים ולמנוע מחלות מפרקים. כאשר הגישה לתרכיזי גורמי קרישה מוגבלת, מינונים נמוכים יותר הם אפשרות יעילה. טיפול תת עורי יכול לתת מענה לאתגרים הקשורים לגישה וורידית. הטיפול עשוי לאפשר להתחיל טיפול מונע בגיל מוקדם הרבה יותר, ועלול להפחית את הסיכון לדימום המתרחש בילדים צעירים מאוד (<12 חודשים), לפני שמתחילים בדרך כלל טיפול מונע מסורתי. נכון לזמן פרסום זה (2021), מחקרים לקביעת הבטיחות של emicizumab בקבוצת גיל זו עדיין נמשכים.

אדם עם המופיליה שממשיך להפיק תועלת מטיפול מונע יעיל (שמשמעותו פחות התקפי דימומים, בריאות מפרקים טובה יותר ואיכות חיים משופרת), צריך להמשיך בטיפול מונע ללא הגבלת זמן. זוהי ההמלצה המשותפת בדרך כלל על ידי ארגון הבריאות העולמי, הפדרציה העולמית להמופיליה וארגונים בינלאומיים ולאומיים רבים אחרים העוסקים בטיפול בהמופיליה.