המופיליה היא מחלת דם מולדת עם חסר בגורם קרישה (בקטגור 8 או 9, בחולי המופיליה מסוג A או B, בהתאמה) ונטייה לדימומים חוזרים, בייחוד למפרקים ומפרקים, אשר עלולים לגרום לנכות אורתופדית בגיל צעיר. בשנים האחרונות, חלה פריצת דרך עצומה בטיפול במחלת ההמופיליה. בניגוד לטיפול עד כה שהיה מבוסס על החזרות חוזרות של תכשירי קרישה לחולה (כדי להחזיר לדם את גורם הקרישה החסר), כעת קיימת אפשרות לטיפול תרופתי הניתן בתדירות נמוכה יותר בלבד, עם שיפור ניכר באיכות חיי החולים.
המולקולות החדשות המיועדות לטיפול בהמופיליה פועלות על ידי עידוד הקרישה או עיכוב מנגנונים טבעיים של מערכת הקרישה, כדי לשפר משמעותית את ייצור הקרישה בגוף. בשנים האחרונות אושרה תרופה חדשה (אנג'קט) של הנוגדן הדו־ראשי, המדמה פעילות גורם קרישה מלא (גורם 8) של חולי המופיליה A עם נוגדנים, ובהמשך גם נרשמו ניסויים קליניים רבים בחולים עם חוסר מלא של גורם הקרישה.
בסיכום, אנו עומדים כיום בעידן חדש של טיפול בחולי המופיליה שבו תרופות ביולוגיות חדשות הניתנות בהזרקה תת־עורית בתדירות נמוכה משפרות את איכות חייהם, מורידות את מספר הדימומים וכתוצאה מכך, גם מורידות נזק מפרקי. במקביל, נמצא כי התרופות בטוחות מאוד לשימוש, והן מציעות שיפור ניכר באיכות חיי החולים ובתחזיתם לטווח הארוך. יש לציין כי תרופות אלו עדיין ניתנות בעיקר בחולי המופיליה מסוג A, וחשוב להדגיש כי הטיפולים החדשים לא מתאימים לכל חולי המופיליה באותה מידה, במיוחד לחולי המופיליה מסוג 9, אך בגדול יש מקום לאופטימיות רבה לגבי העתיד.
