שני עשורים של מחקר בסיסי וכמה ניסויים קליניים אחרונים הפכו את התקווה המיוחלת של ריפוי גנטי להמופיליה למציאות.. העיקרון הוא להעניק לתאי כבד את היכולת לייצר גורם קרישה VIII(FVIII) או IX(FIX), שפגם גנטי בסינתזה שלהם מאפיין את המופיליה A ו-B בהתאמה. המטרה היא לגרום לייצור אנדוגני מספק של גורמי קרישה אלו בטווח הארוך, ובכך להבטיח …
HEMGENIX®, הטיפול הגנטי הראשון והיחיד שאושר על ידי ה-FDA להמופיליה B, הוכח כמעלה ומשמר את רמות הפקטור IX במשך שנים, מפחית באופן משמעותי את שיעור הדימומים השנתיים לעומת הטיפול הסטנדרטי, ומפחית או מבטל את הצורך בטיפול מונע ב-94% מהמטופלים (51 מתוך 54) לאחר עירוי חד פעמי מובילת הביוטכנולוגיה העולמית CSL Behring הודיעה היום כי …
CSL Behring מכריזה על החולה הראשון שקיבל HEMGENIX® המאושר על ידי ה-FDA עבור המופיליה B לקריאה »
